背景
尽管总体存活率有所提高，但约有20%的儿童恶性肿瘤患者对治疗反应不佳，并最终死于疾病。近年来，被诊断出患有癌症的儿童和青少年人数呈逐年小幅上升趋势。而另一方面，目前的治疗手段对成长中的儿童应用条件较不友好，通常会导致严重的短期和长期的副作用，例如继发性癌症、身体和精神健康问题、发育迟缓和不孕症等。究其原因，主要归结于当下的治疗方案主要是为成人恶性肿瘤制定的治疗方案。近年来的基因组学研究已经表明，儿童癌症在遗传与分子特征上可能与成人癌症不同，这表明针对儿童恶性肿瘤，需要有针对性的替代治疗方法。
TARGET计划，全名TherapeuticallyApplicableResearchToGenerateEffectiveTreatments，起源于两个试点项目，这些项目详细阐述了急性淋巴细胞白血病(ALL)和神经母细胞瘤(NBL)的“高风险”亚型的基因组和转录组。两个试点项目团队的成功使TARGET能够通过整合更高分辨率的基因组学方法，推动儿童癌症的研究。迄今为止，TARGET研究人员已经对急性髓性白血病、骨肉瘤和特定肾脏肿瘤的亚型以及ALL和NBL的其他亚型进行了详细的分子表征以及临床整合。数据库概览
TARGET数据库于年公开，主要针对儿童肿瘤，包含RNA、WGS、WES、CNV、甲基化、临床信息等，内容层面广泛，临床信息比较完整，该数据库与TCGA同由NCI’sOfficeofCancerGenomics和CancerTherapyEvaluationProgram管理，具有较高的权威性。
TARGET数据库采用全面的分子表征来确定儿童癌症中与起始和进展有关的基因及其突变情况，并通过数据分析生成对研究者有用的药物作用靶点和预后标志物，以便能够开发和应用新的更有效的治疗方案。截止目前，TARGET包含5个项目，分别是急性淋巴细胞白血病(TARGET-ALL)、急性髓系白血病TARGET-(AML)、肾恶性肿瘤(TARGET-KT)、神经母细胞瘤(TARGET-NBL)以及骨肉瘤(TARGET-OS)。
目前TARGET数据库包含的肿瘤类型
TARGET-OS项目
1.患者来源
该项目收集自参加儿童肿瘤学组(COG)生物学研究和临床试验的患者，并通医院(加拿大安大略省，SickKids)、千叶癌症中心(日本千叶)和巴西圣保罗的儿科肿瘤研究所合作收集。
2.数据库搭建
TARGET-OS项目搭建了89个临床患者病例的综合基因组图谱。每个完全表征的TARGET-OS案例都包括从肿瘤和正常组织中提取的核酸样本的数据。
2.1.患者入组标准
用于TARGET-OS项目的组织和临床数据来自参与生物学研究和临床试验的患者，这些患者通过儿童肿瘤学组(COG)管理，并医院(SickKids)的合作，设立以下标准选择具有完整特征的患者样本：1.肿瘤标本中肿瘤细胞含量50%，肿瘤坏死50%;2.数量足以完成全面基因组分析的高质量核酸.
2.2.高通量分子特征的获取
TARGET-OS项目团队依靠各种高通量测序平台获得了89个案例的完整特征数据集。COG骨肉瘤统计和数据中医院的人员提供了所有病例的临床注释和结果数据。下图展示了团队进行的高通量类型以及所用测序/芯片平台。所有数据均提供开放下载。
测序类型以及平台
3.数据下载
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