本文选自：中国临床药理学杂志第37卷第10期P-.
作者简介：唐凌，博士，主要从事抗肿瘤药物技术审评工作
通信作者：杨志敏，主任药师
作者单位：国家药品监督管理局药品审评中心
｜摘要｜
儿童肿瘤是当前急需攻克的医疗难题之一。儿童肿瘤与成人肿瘤在发病机制、组织来源、基因驱动等方面存在较大差异，这导致儿童肿瘤在治疗方式和潜在治疗靶点与成人不同。虽然抗肿瘤药物始终是新药研发热点，但我国儿童抗肿瘤药物研发仍十分不足，导致超说明书用药在儿童抗肿瘤治疗过程中不可避免，增加了儿童用药的安全性风险。儿童用药安全、儿童专用药品短缺等成为备受