上海年12月11日/美通社/--美国东部时间年12月9日从事CAR-T细胞和抗体药物研发的科济生物（CARsgenTherapeutics）今日宣布，在美国奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会报告了全人抗CAR-BCMAT细胞（CT）治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果。
试验研究者金洁教授代表医院、温州医院、上海医院三个研究中心在本次ASH年会上发布了题为“SafetyandEfficacyofCT(Fully-humanAnti-BCMACARTCells)inRelapsed/RefractoryMultipleMyeloma:aPhase1Trial”的研究结果。在年12月第60届ASH年会上，研究团队首次报告了该临床试验结果而备受瞩目；年9月，在第17届国际多发性骨髓瘤研讨会（IMW）上，研究团队报告了该研究结果的更新。本次报告是该研究的进一步的数据更新。
图.医院金洁教授展示CT研究结果
三个研究中心的研究结果显示：截止年9月30日，共有24例复发/难治多发性骨髓瘤受试者接受单剂CT输注，24例受试者中位年龄60岁，既往接受抗骨髓瘤治疗方案为5种（2-11种）；ECOG评分0-1分16例（66.7%），ECOG评分2-3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病变；ISSIII期有9例（37.5%）。24例受试者接受单次CT细胞输注剂量范围为0.5-1.8x，其中21例细胞输注剂量为1.5x。所有受试者细胞一次制备成功。
本次ASH报告更新的主要内容为疗效数据。截止年9月30日，24例受试者输注后观察期为26-天（中位天），受试者最早在CT输注后2-4周后就可能达到部分缓解及以上疗效，总缓解率（ORR）达到87.5%(21/24)，完全缓解（CR/sCR）的比例为79.2%(19/24)。中位无进展生存期为16.6个月(95%CI10.1-18.8)。
安全性和细胞代谢动力学数据和之前报道一致。24例受试者中，≥3级治疗相关的不良事件主要为预期的血液学毒性。有15例（62.50%）受试者在研究过程中发生了CRS（细胞因子释放综合症），其中12例为2级，3例为1级。仅1例发生了3级神经系统毒性。所有受试者在接受CT单次注射后1-7天均在外周血检测到CART细胞扩增，CART细胞输注后7-21天可达到扩增高峰，CART细胞在体内可持续中位（21-）天。
科济生物CEO兼CSO李宗海博士评论道：“复发和难治的多发性骨髓瘤有很迫切的医学需求，CTCAR-BCMAT细胞在经过多线治疗的患者显示出良好的安全性和显著的有效性，完全缓解率接近80%，中位无进展生存期已达到16.6个月。这次ASH的报告是我们在细胞治疗领域取得激动人心的成果的延续。特别感谢医院、温州医院和上海医院研究团队的辛勤付出，感谢所有患者和家属的信任。科济生物开发的CT全人抗BCMA-CART细胞产品已先后在中国、美国和加拿大获得新药临床试验批准，并被美国药监局（FDA）授予‘孤儿药’资格以及‘再生医学先进疗法(RMAT)’；也已被欧洲药管局（EMA）纳入‘优先药物（PRIME）计划’。目前中国的注册临床医院、医院开展，后续将在10多家中心陆续启动；美国和加拿大的注册临床研究也已开始。我们期待CT能早日上市，为难治/复发多发性骨髓瘤患者带去长期完全缓解的希望。”
关于多发性骨髓瘤和BCMACAR-T
多发性骨髓瘤(multiplemyeloma,MM)是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于复发/难治MM（R/RMM），尽管近年来新的治疗方法或药物改善了疗效和生存，但尚难以治愈。B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受体基因工程修饰的T细胞，被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。
关于科济生物
科济生物医药（上海）有限公司，是一家致力于开发创新型CAR-T细胞、抗体等肿瘤免疫治疗药物的企业，旨在为肿瘤患者提供治疗甚至治愈药物。公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物，目前正医院合作开展临床试验，以期为胃癌、肝癌、胰腺癌等广大恶性肿瘤患者提供帮助。
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