软组织肉瘤是众多癌症中发病率较低的一类，在恶性肿瘤中仅占1%，但这一小众肿瘤存在恶性程度高、预后差，隐匿性强、早期症状不明显等特点，临床上极为复杂难治。由于国内部分临床医护人员对软组织肉瘤的规范化诊治存在认识不足，导致患者误诊、治疗不及时、误解症状、不坚持治疗等情况时有发生。
近期，CSCO肉瘤专委会主委、医院骨肿瘤科主任牛晓辉在接受免疫时间采访时指出，医院对软组织肉瘤并没有足够重视，认为这是一个易治疗的疾病，切除肿块即可。这种想法很多情况下会延误患者的综合治疗，造成不必要的转移，有些患者会因此复发、转移，不仅失去肢体，甚至失去生命。
误诊是临床亟待解决的难题
与其他恶性肿瘤不同，软组织肉瘤是唯一的中胚层来源的肿瘤。免疫时间获悉，它是以肢体的软组织包块为特点，往往患者会在普通外科就诊，甚至在皮肤科或骨科就诊。所以很多患者在首次就诊中，在没有病理学诊断的情况下就做了非计划手术。
“其后果就是肿瘤易复发，复发后转移率明显增加，这种情况在国内外相当普遍。”牛晓辉指出。患者首次就诊如何诊断和治疗，以及患者出现转移和复发如何治疗？CSCO基于这种情况制定了临床诊疗指南，这对以后的相关医疗工作带来指导性的意义。目前已看到靶向治疗软组织肉瘤短期生存获益，PFS明显提高，接下来期待长期生存获益的结果。
这种情况下，免疫治疗能如何起作用？已有临床试验在开展，还需等待时间验证。因原发恶性骨肿瘤青少年多发，疾病进展快，需创造条件尽早治疗；而软组织肉瘤往往是成年人发病，绝大部分起病缓慢，病程为数月乃至数年。靶向药适合应用于出现肺部转移的晚期肉瘤患者，因为患者往往已接受过化疗，同时合并其他部位转移，则应化疗和靶向治疗联合应用，这是NCCN指南推荐的治疗方案。
50年前，肉瘤患者仅有截肢一种选择，且截肢后长期存活的患者比例不到20%；50年后，治疗手段不断丰富，绝大部分患者可得到保留肢体的外科治疗。“在早期，大部分患者会去骨科或其他外科就诊，主要的表现是发现包块。在诊治过程中，有经验的医生往往会先进行活检，明确肿块性质。因为软组织肉瘤从外观很难看出肿块的性质，其影像学表现，有些肿瘤恶性征象明显，有些并不明显。因此，在手术前取得病理诊断，可更好地帮助医生明确手术切除范围，避免边界不够，继而增加复发风险。研究表明，肿瘤局部复发会增加远处转移的发生风险，进而威胁患者生命。制定指南可使更多患者得到规范、合理的治疗，避免不恰当或不规范的治疗。”牛晓辉说。
新疗法需耐心等待其疗效证据
软组织肉瘤因病理类型复杂，存在50余种亚型，目前一线化疗基础用药仍是骨与软组织肉瘤首选治疗的基石药物，靶向及免疫治疗是二线或三线治疗的选择。
据悉，医院骨肿瘤科每年约有例新发骨肉瘤，是全世界骨肉瘤单病种体量最大的中心之一。该中心经新辅助化疗的骨肉瘤患者，90%可保留肢体，70%-80%可达到长期存活。“根据指南，须进行组织学诊断，再根据组织学类型进行治疗。目前并没有足够的证据证明术前应用新辅助化疗可提高所有软组织肉瘤的生存率。因此，指南中并非推荐所有患者接受新辅助化疗。”牛晓辉称，放疗可很好地控制肿瘤生长，尤其是对于一些靠近重要组织器官的肿瘤，放疗后，肿瘤的局部情况得到控制，避免因外科无法做到理想外科边界而复发风险增加的情况。此外，研究证实：放疗还可降低局部复发率，提高肿瘤的局部控制率和保肢率，且不影响患者生存。
目前相关研究如火如荼。如ARST研究是由美国儿童肿瘤协作组发起，自年7月随机入组，术前治疗方案：A组为培唑帕尼+放化疗，B组是单纯放化疗。第13周评估疗效，A组可评估的患者为24例，完全病理缓解率（肿瘤细胞坏死≥90%）为58.3%，B组可评估的患者18例，完全病理缓解率为22.2%（p=0.02），该结果证实培唑帕尼+放化疗方案比单纯放疗方案的疗效更显著。相对于B组单纯放化疗，A组发热性中性粒细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少和白细胞减少的发生率偏高。
此外，一项随机的Ⅱ期临床研究旨在评估在晚期STS患者的治疗中，培唑帕尼+吉西他滨（G+P）方案能否替代吉西他滨+多西他赛（G+T）方案。两组患者的mPFS、临床获益率相当；中位OS分别为：12.4个月和15.9个月（p=0.3），两组≥3级AEs发生率相当，但严重AEs发生率占比在G+T组偏高（33%vs22%），这提示G+P可考虑用于不可切除晚期患者的二、三线治疗。无论是深度还是广度，临床研究还得发力。
编辑：陈雪薇
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